Noua opțiune de tratament sub forma de comprimate filmate (tablete) se administrează oral, zilnic, la domiciliu, fără a necesita proceduri complexe. Aceasta este indicată pacienților cu vârsta de doi ani sau peste, care cântăresc 20 kg sau mai mult, conform Rezumatului Caracteristicilor Produsului.
Atrofia musculară spinală (AMS) este o boală genetică rară, progresivă, caracterizată prin degenerarea neuronilor motori din măduva spinării, ceea ce conduce la slăbiciune musculară și pierderea progresivă a funcției motorii.
La nivel global, AMS afectează aproximativ 1 din 10.000 de nou-născuți, fiind una dintre principalele cauze genetice de mortalitate infantilă.
Ce înseamnă AMS?
AMS este cauzată de o mutație a genei SMN1, care duce la un deficit al proteinei de supraviețuire a neuronilor motori (SMN), esențială pentru funcționarea sistemului nervos. Lipsa acestei proteine determină afectarea progresivă a mușchilor, cu impact semnificativ asupra mobilități...

acum 2 ore
1























English (US) ·
Romanian (RO) ·